यह प्रोटोकॉल वॉन हिप्पेल-लिंडाऊ (VHL) रोग के संदर्भ में उत्पन्न स्पाइनल कॉर्ड हेमांजियोब्लास्टोमा वाले उन रोगियों पर लागू होता है जिनके ट्यूमर रेडियोलॉजिकल रूप से प्रगतिशील हैं और वर्तमान में लक्षणरहित हैं या शल्य-चिकित्सा द्वारा निष्कासन के लिए उपयुक्त नहीं हैं।
यह दृष्टिकोण उन हेमांजियोब्लास्टोमा पर लागू नहीं होता जो शल्य-चिकित्सा द्वारा निष्कासन के उम्मीदवार हैं।
वर्तमान साक्ष्य इस नैदानिक प्रोफ़ाइल को पूरा करने वाले रोगियों के लिए एक प्रणालीगत छोटे-अणु लक्षित एजेंट के उपयोग का समर्थन करते हैं। दिशानिर्देश में कोई आकार या बहुलता सीमा निर्दिष्ट नहीं है।
प्राथमिक उद्देश्य CNS या स्पाइनल कॉर्ड हेमांजियोब्लास्टोमा की वस्तुनिष्ठ रेडियोलॉजिकल प्रतिक्रिया है — विशेष रूप से, ट्यूमर के आकार में मापने योग्य कमी।
DOI: 10.1093/noajnl/vdad153
Currently, belzutifan should be utilized in patients with progressive VHL-associated hemangioblastomas that are currently asymptomatic or unresectable.
However, it is not indicated for the treatment of hemangioblastomas that require surgical resection.
Recently, belzutifan has been used to successfully treat VHL-associated tumors.
Belzutifan is a small-molecule inhibitor of the HIF 2α subunit.
There is no direct guidance on the size or multiplicity of tumor thresholds for the use of the drug.
Specifically, it was shown to provide a 30% objective response rate in CNS hemangioblastomas over 21.8 months of median follow-up in 50 patients.
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