18 वर्ष से कम उम्र के बच्चों में लीनियर स्क्लेरोडर्मा: जब मेथोट्रेक्सेट और स्टेरॉयड ने त्वचा स्क्लेरोसिस को कम नहीं किया हो तब उपचार
नैदानिक परिदृश्य
यह प्रोटोकॉल 18 वर्ष से कम उम्र के उन बच्चों के लिए है जिनमें लीनियर लोकलाइज्ड स्क्लेरोडर्मा (LoS) गंभीर त्वचा और/या मस्कुलोस्केलेटल संलग्नता के साथ प्रस्तुत होता है — जिसमें वसा ऊतक, फेशिया, मांसपेशी, जोड़, हड्डियाँ या व्यापक त्वचा संलग्नता शामिल है। लोकलाइज्ड स्क्लेरोडर्मा के लीनियर प्रकार वयस्कों की तुलना में बचपन में अधिक प्रचलित हैं। देर से होने वाली जटिलताओं के जोखिम के कारण — जिनमें संकुचन, विकास संबंधी विकार और अंग विकृतियाँ शामिल हैं — शीघ्र शक्तिशाली प्रणालीगत चिकित्सा संकेतित है।
प्रथम-पंक्ति विफलता — इस प्रोटोकॉल को क्या सक्रिय करता है
प्रथम-पंक्ति प्रणालीगत चिकित्सा जिसमें मेथोट्रेक्सेट (ऑफ-लेबल), प्रणालीगत ग्लूकोकॉर्टिकोस्टेरॉयड के साथ संयुक्त और जहाँ लागू हो शारीरिक व मैनुअल थेरेपी से पूरक है, त्वचा स्क्लेरोसिस में कमी के लक्ष्य को प्राप्त नहीं कर पाई है — यह परिणाम कम से कम 8 से 12 सप्ताह के उपचार के बाद स्पष्ट होने की उम्मीद थी। यह विफलता, या प्रथम-पंक्ति पद्धति के प्रति असहिष्णुता या विपरीत-संकेत, यहाँ वर्णित द्वितीय-पंक्ति दृष्टिकोण के लिए वृद्धि का कारण है।
द्वितीय-पंक्ति दृष्टिकोण (आंशिक अवलोकन)
जब प्रथम-पंक्ति प्रणालीगत पद्धति ने रोग को नियंत्रित नहीं किया हो, तो एक द्वितीय-पंक्ति ऑफ-लेबल प्रणालीगत एजेंट शुरू किया जा सकता है। पूर्ण प्रोटोकॉल निर्दिष्ट करता है कि कौन से इम्यूनोमॉड्यूलेटिंग एजेंट विचाराधीन हैं और उन्हें कैसे चुना जाता है — जिसमें वे एजेंट शामिल हैं जो विशिष्ट प्रतिरक्षाविज्ञानी तंत्रों के माध्यम से काम करते हैं।
पूर्ण एजेंट सूची, चयन मानदंड और प्रबंधन मार्गदर्शन नीचे दिए गए पूर्ण प्रोटोकॉल में उपलब्ध हैं।
उपचार लक्ष्य
द्वितीय-पंक्ति चिकित्सा का उद्देश्य नैदानिक सुधार है, जिसे परिधीय एरिथेमा में कमी और त्वचा स्क्लेरोसिस में कमी के रूप में परिभाषित किया गया है।
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- While the limited type of LoS (morphea) primarily occurs in adults, linear types are more prevalent in childhood.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- We suggest using mycophenolate mofetil, mycophenolic acid, or abatacept as a second-line systemic therapy for LoS in cases of MTX and steroid-refractory courses, contraindication, or intolerance (off-label).
- All patients described in the initial study experienced clinical improvement (reduction in peripheral erythema, reduction in sclerosis), and concomitant steroid dose could be significantly reduced in some cases.
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