यह प्रोटोकॉल एक ऐसे वयस्क को संबोधित करता है जिसमें Langerhans cell histiocytosis-संबद्ध sclerosing cholangitis के साथ गंभीर यकृत संलिप्तता है, जिसमें BRAF-V600E म्यूटेशन परीक्षण नेगेटिव है।
LCH-संबद्ध sclerosing cholangitis यकृत की गंभीर संलिप्तता का एक प्रतिरूप प्रस्तुत करती है जो विशेष प्रबंधन चुनौतियाँ उत्पन्न करती है। इस प्रस्तुति के लिए इष्टतम चिकित्सा अभी भी सक्रिय अनुसंधान का विषय बनी हुई है। BRAF-V600E म्यूटेशनल स्थिति LCH के सभी रोगियों में उपचार चयन का मार्गदर्शन करने के लिए एक आवश्यक कदम है और इसे निदान के समय स्थापित किया जाना चाहिए।
DOI: 10.1182/blood.2021014343
For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
For disease that is relapsed or refractory following chemotherapy, it is reasonable to consider an alternate chemotherapy agent or a kinase inhibitor based on patient-specific factors and drug availability.