LCH-संबद्ध स्क्लेरोज़िंग कोलेंजाइटिस (BRAF-V600E नकारात्मक) के साथ Langerhans Cell Histiocytosis का उपचार

यह प्रोटोकॉल उन वयस्क रोगियों को कवर करता है जिनमें Langerhans cell histiocytosis, LCH-संबद्ध स्क्लेरोज़िंग कोलेंजाइटिस और गंभीर यकृत संलिप्तता के साथ प्रकट होती है, और जो BRAF-V600E म्यूटेशन के लिए नकारात्मक परीक्षण करते हैं।

नैदानिक परिदृश्य

LCH-संबद्ध स्क्लेरोज़िंग कोलेंजाइटिस LCH में महत्वपूर्ण यकृत संलिप्तता को दर्शाता है। इस प्रस्तुति के लिए इष्टतम थेरेपी स्थापित नहीं है। कीमोथेरेपी के साथ परिणाम खराब हैं, जिससे दृष्टिकोण का चुनाव विशेष रूप से महत्वपूर्ण हो जाता है। BRAF-V600E म्यूटेशनल स्थिति निदान और उपचार योजना दोनों को सूचित करती है और सभी रोगियों में इसका मूल्यांकन किया जाना चाहिए — यह प्रोटोकॉल उन लोगों पर लागू होता है जो नकारात्मक परीक्षण करते हैं।

उपचार दृष्टिकोण (आंशिक अवलोकन)

BRAF-V600E नकारात्मक सेटिंग में, MEK अवरोधक-आधारित लक्षित थेरेपी दृष्टिकोण का एक केंद्रीय तत्व है; गंभीर यकृत संलिप्तता वाले रोगियों के लिए जो अन्यथा स्वस्थ हैं, प्रारंभिक यकृत प्रत्यारोपण रेफरल भी प्रबंधन रणनीति का हिस्सा है। पूर्ण साक्ष्य-आधारित रेजिमेन — जिसमें एजेंट चयन, दीक्षा मार्गदर्शन और अनुक्रमण शामिल हैं — नीचे संरचित प्रोटोकॉल में है।

उपचार लक्ष्य

रोग प्रतिक्रिया का मूल्यांकन थेरेपी शुरू होने के 2–3 महीनों के बाद FDG-PET-आधारित इमेजिंग का उपयोग करके किया जाता है, जिसमें बाद की इमेजिंग आवृत्ति नैदानिक स्थिति के अनुसार व्यक्तिगत की जाती है।

References

DOI: 10.1182/blood.2021014343
  • For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
  • Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
  • All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
  • Prolonged remissions following liver transplant have been reported; therefore, early transplant referral should be undertaken in otherwise fit patients.
  • For initially FDG PET avid LCH, it is recommended to repeat an FDG PET-based imaging study for assessment of disease response after 2-3 mo of initiation of therapy, with subsequent imaging frequency tailored individually based on the specific clinical scenario.
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