BRAF-V600E म्यूटेशन के साथ LCH-संबद्ध स्क्लेरोजिंग कोलेंजाइटिस में लैंगरहैंस सेल हिस्टियोसाइटोसिस का उपचार
यह प्रोटोकॉल लैंगरहैंस सेल हिस्टियोसाइटोसिस (LCH) से पीड़ित वयस्क रोगियों को संबोधित करता है जो LCH-संबद्ध स्क्लेरोजिंग कोलेंजाइटिस — यकृत की गंभीर संलिप्तता का एक रूप — और एक पुष्टिकृत BRAF-V600E म्यूटेशन के साथ प्रस्तुत होते हैं।
नैदानिक परिदृश्य
LCH-संबद्ध स्क्लेरोजिंग कोलेंजाइटिस, लैंगरहैंस सेल हिस्टियोसाइटोसिस की एक गंभीर यकृत संबंधी जटिलता है। इस परिस्थिति में इष्टतम चिकित्सा अज्ञात है। निदान और उपचार संबंधी निर्णयों का मार्गदर्शन करने के लिए सभी LCH रोगियों के लिए BRAF-V600E म्यूटेशन परीक्षण आवश्यक है।
उपचार दृष्टिकोण
इस परिदृश्य में पारंपरिक कीमोथेरेपी से जुड़े खराब परिणामों के कारण, लक्षित चिकित्सा — जिसमें काइनेज अवरोधन शामिल है — रोगी-विशिष्ट कारकों के आधार पर चुने गए विचाराधीन दृष्टिकोणों में से एक है। पूर्ण साक्ष्य-आधारित रेजिमेन और पूर्ण चयन मानदंड संरचित प्रोटोकॉल में उपलब्ध हैं।
References
- For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
- Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
- All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
- For disease that is relapsed or refractory following chemotherapy, it is reasonable to consider an alternate chemotherapy agent or a kinase inhibitor based on patient-specific factors and drug availability.
DOI: 10.1182/blood.2021014343
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