एलोजेनिक हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (HSCT) — HLA-समान भाई-बहनों, अन्य HLA-मिलान दाताओं, या वैकल्पिक स्टेम सेल स्रोतों से — IPEX सिंड्रोम में पूर्ण रोग निवारण और निरंतर रिमिशन प्राप्त करने के उद्देश्य से किया जाता है। जब ये लक्ष्य अपूर्ण रहते हैं, तो एक और संरचित प्रबंधन चरण आवश्यक हो जाता है।

पिछली उपचार पंक्ति — लक्ष्य प्राप्त नहीं हुए

पूर्व चिकित्सा: एलोजेनिक हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (HSCT)।
अपूर्ण लक्ष्य: रोग निवारण; IPEX सिंड्रोम की पूर्ण रिमिशन।

अगले चरण का नैदानिक लक्ष्य

IPEX सिंड्रोम के तीव्र ऑटोइम्यून चरण पर नियंत्रण।

जिन रोगियों ने HSCT के बाद रिमिशन प्राप्त नहीं की है, उनके लिए अगला चरण इम्यूनोसप्रेसिव थेरेपी पर केंद्रित है — एक परिभाषित प्राथमिक एजेंट चयन के साथ एक संरचित संयोजन दृष्टिकोण। पूर्ण नियम, एजेंट विकल्प और अनुक्रमण प्रोटोकॉल में विस्तृत हैं।

References

DOI: 10.3390/genes12030323

Patients without HSCT are considered for immunosuppressive therapy (IS) and long-term supportive care.
Immunosuppressive therapies are used with a combination of several immunosuppressive agents to control the acute autoimmune phase of IPEX syndrome.
Patients after transplantation also receive immunosuppressive therapy, usually consisting of calcineurin inhibitors, cyclosporine A, sirolimus and tacrolimus, while some patients also receive steroids.
The current study considered rapamycin, a non-calcineurin inhibitor, as the primary choice of immunosuppressive drug, either used alone or in combination.

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