IPEX सिंड्रोम का प्रथम-पंक्ति उपचार
यह प्रोटोकॉल IPEX सिंड्रोम के प्रथम-पंक्ति उपचार को संबोधित करता है। चिकित्सीय लक्ष्य पूर्ण रोग निवारण है, और दृष्टिकोण एक उपचारात्मक प्रत्यारोपण रणनीति पर केंद्रित है। संरचित उपचार पद्धति प्रासंगिक दाता और ग्राफ्ट स्रोत विचारों को निर्दिष्ट करती है।
उपचार दृष्टिकोण
IPEX सिंड्रोम के लिए स्थापित प्रथम-पंक्ति हस्तक्षेप एलोजेनिक हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण है। पूर्ण प्रोटोकॉल विशिष्ट दाता चयन मानदंड और ग्राफ्ट स्रोत विकल्पों को परिभाषित करता है जो नैदानिक निर्णय-निर्माण को सूचित करते हैं।
उपचार लक्ष्य
रोग निवारण और IPEX सिंड्रोम की पूर्ण छूट। साक्ष्य समर्थन करते हैं कि आंशिक दाता एन्ग्राफ्टमेंट भी पूर्ण छूट प्राप्त करने के लिए पर्याप्त हो सकता है।
References
- Currently, the primary therapeutic approach for IPEX syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
- Allogeneic HSCT is the therapy of choice for IPEX syndrome.
- Cells from either human leukocyte antigen (HLA)-identical siblings or other HLA-matched donors are used for HSCT.
- Patients receive HSCT from cord blood, peripheral blood, or bone marrow.
- Only partial donor chimerism was sufficient for complete IPEX syndrome remission.
- HSCT results in disease resolution with a better quality of life, regardless of age, donor source, or conditioning regimen.
DOI: 10.3390/genes12030323
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