फैक्टर VIII इनहिबिटर्स के साथ गंभीर हीमोफीलिया A का उपचार
यह प्रोटोकॉल गंभीर हीमोफीलिया A — जिसे फैक्टर VIII गतिविधि 1 IU/dL से कम के रूप में परिभाषित किया गया है — के प्रबंधन को कवर करता है, उन रोगियों में जिन्होंने 0.6 बेथेस्डा यूनिट से अधिक टाइटर पर फैक्टर VIII इनहिबिटर्स विकसित किए हैं। इनहिबिटर्स की उपस्थिति रक्तस्राव रोकथाम के नैदानिक दृष्टिकोण को मौलिक रूप से बदल देती है।
नैदानिक परिदृश्य
गंभीर हीमोफीलिया A (फैक्टर VIII गतिविधि <1 IU/dL) जिसमें फैक्टर VIII इनहिबिटर्स का टाइटर >0.6 बेथेस्डा यूनिट्स (BU) हो। यह संयोजन एक उच्च-जटिलता उपसमूह को परिभाषित करता है जिसे गैर-इनहिबिटर गंभीर हीमोफीलिया A से अलग प्रबंधन रणनीति की आवश्यकता होती है।
उपचार दृष्टिकोण
ISTH दिशा-निर्देश इस जनसंख्या के लिए एपिसोडिक उपचार पर प्रोफिलैक्सिस की सिफारिश करते हैं। इस परिदृश्य के लिए पद्धति में उपचार के बोझ को कम करने के लिए डिज़ाइन किए गए लचीले खुराक कार्यक्रम के साथ उपचर्म रूप से प्रशासित एजेंट शामिल है — एजेंट चयन, शेड्यूलिंग विकल्प और नैदानिक निर्णय बिंदुओं सहित पूर्ण प्रोटोकॉल नीचे उपलब्ध है।
References
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (conditional recommendation, based on low-certainty evidence ⨁⨁◯◯).
A positive inhibitor is defined as a titer of >0.6 Bethesda units (BU) for FVIII and ≥0.3 BU for FIX.
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with emicizumab over bypassing agents (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
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