फैक्टर VIII इनहिबिटर्स के बिना गंभीर और मध्यम गंभीर हीमोफिलिया A का उपचार
यह प्रोटोकॉल गंभीर और मध्यम गंभीर हीमोफिलिया A — जो फैक्टर VIII (FVIII) की गतिविधि स्तर 2 IU/dL से नीचे होने से परिभाषित होता है — के प्रबंधन को उन रोगियों में कवर करता है जिनमें फैक्टर VIII के विरुद्ध कोई परिसंचरण इनहिबिटर नहीं हैं।
नैदानिक परिदृश्य
लक्षित जनसंख्या FVIII गतिविधि <2 IU/dL और फैक्टर VIII इनहिबिटर की अनुपस्थिति के संयोजन से परिभाषित होती है। यह संयोजन — इनहिबिटर जटिलता के बिना महत्वपूर्ण फैक्टर की कमी — इस प्रोटोकॉल में उल्लिखित अनुशंसित प्रोफिलैक्टिक रणनीति की नींव रखता है।
उपचार दृष्टिकोण (आंशिक सारांश)
ISTH दिशानिर्देश इस जनसंख्या में एपिसोडिक ऑन-डिमांड उपचार के बजाय प्रोफिलैक्सिस के लिए एक मजबूत सिफारिश देते हैं। प्रोटोकॉल विचार के लिए दो मुख्य प्रोफिलैक्सिस रणनीतियों को कवर करता है: सबकुटेनियस एमिसिज़ुमाब और फैक्टर VIII कॉन्सन्ट्रेट रिप्लेसमेंट। पूर्ण प्रोटोकॉल चयन मानदंड, शेड्यूलिंग विचार, और प्रत्येक विकल्प की भूमिका का विवरण देता है — जिनमें से कोई भी यहाँ पुनः प्रस्तुत नहीं किया गया है।
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests either prophylaxis with emicizumab or prophylaxis with FVIII concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
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