यह प्रोटोकॉल उन एटिपिकल हेमोलिटिक-यूरेमिक सिंड्रोम (aHUS) रोगियों पर लागू होता है जिनमें एंटी-फैक्टर H एंटीबॉडी नहीं हैं और जिनमें प्लाज्मा एक्सचेंज (PEX) का प्रारंभिक कोर्स अपेक्षित हेमेटोलॉजिकल रेमिशन लक्ष्यों को प्राप्त नहीं कर सका है।
एंटी-फैक्टर H (एंटी-FH) एंटीबॉडी के बिना एटिपिकल HUS — एक ऐसी आबादी जिसमें वैकल्पिक कॉम्प्लीमेंट मार्ग के आनुवंशिक दोष एक मान्यता प्राप्त अंतर्निहित कारण हैं। इस संदर्भ में प्लाज्मा एक्सचेंज या प्लाज्मा इन्फ्यूजन स्थापित प्रथम-पंक्ति दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करते हैं।
पूर्ववर्ती उपचार प्लाज्मा एक्सचेंज (PEX) का तत्काल प्रारंभ था, जिसका लक्ष्य हेमेटोलॉजिकल रेमिशन था, जिसे निम्नलिखित तीनों मानदंडों द्वारा परिभाषित किया गया है:
इन लक्ष्यों को प्राप्त करने में विफलता वह मानदंड है जो इस अगली-पंक्ति प्रोटोकॉल तक एस्केलेशन को ट्रिगर करता है।
इस स्थिति में, कॉम्प्लीमेंट घटक C5 के विरुद्ध निर्देशित एक मानवीकृत मोनोक्लोनल एंटीबॉडी पसंदीदा हस्तक्षेप है। पूर्ण संकेत, अनुक्रमण और निगरानी पैरामीटर पूर्ण संरचित प्रोटोकॉल में विस्तृत हैं।
नैदानिक लक्ष्य: हेमेटोलॉजिकल रेमिशन माध्यिका 7–8 दिनों में अपेक्षित है।
DOI: 10.1007/s00467-019-04233-7
Inherited defects of the alternative pathway are the chief cause of aHUS in Europe and North America.
Thus, PEX or plasma infusions remain the chief option for patients with aHUS, especially those with genetic defects in the complement pathway.
We recommend efforts to enable therapy with eculizumab in the following: (i) lack of remission despite 7–10 days of PEX, (ii) life-threatening features (seizures, cardiac dysfunction), (iii) complications due to PEX or vascular access, and (iv) inherited defect in complement regulation.
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