फैनकोनी एनीमिया में गंभीर अस्थि मज्जा विफलता या अप्लास्टिक एनीमिया (Hgb <8 g/dL) का उपचार
यह प्रोटोकॉल फैनकोनी एनीमिया के उन रोगियों को संबोधित करता है जो गंभीर अस्थि मज्जा विफलता, माइलोडिसप्लास्टिक सिंड्रोम (MDS), या तीव्र माइलॉइड ल्यूकेमिया (AML) तक बढ़ चुके हैं और निश्चित हस्तक्षेप के लिए विशिष्ट पात्रता मानदंडों को पूरा करते हैं।
नैदानिक परिदृश्य
निम्नलिखित में से एक या अधिक स्थितियाँ उपस्थित होने पर लागू होता है:
- अप्लास्टिक एनीमिया: हीमोग्लोबिन <8 g/dL, परम न्यूट्रोफिल संख्या <500/µL, या प्लेटलेट संख्या <20,000/µL
- माइलोडिसप्लास्टिक सिंड्रोम (MDS) या तीव्र माइलॉइड ल्यूकेमिया (AML)
- दुर्दमता से संबंधित प्रगतिशील जटिल साइटोजेनेटिक असामान्यताएँ
रोगी की पात्रता के लिए सक्रिय संक्रमणों की अनुपस्थिति, पर्याप्त अंग कार्य, 35 वर्ष से कम आयु, और कोई गंभीर अंग शिथिलता या पूर्व-विद्यमान दुर्दमता नहीं होनी चाहिए।
उपचार दृष्टिकोण
हेमेटोपोएटिक सेल ट्रांसप्लांट (HCT) फैनकोनी एनीमिया में अस्थि मज्जा विफलता के लिए एकमात्र उपचारात्मक उपचार है। इस दृष्टिकोण में मिलान प्राथमिकता के अनुसार सावधानीपूर्वक दाता चयन शामिल है, जिसमें कंडीशनिंग रेजिमेन और GVHD प्रोफिलैक्सिस रणनीति उपलब्ध दाता प्रकार द्वारा निर्धारित की जाती है। पूर्ण संरचित रेजिमेन पूर्ण प्रोटोकॉल में है।
References
- Aplastic anemia (hemoglobin (Hgb) <8 g/dL or absolute neutrophil count (ANC) <500/uL or platelet count <20,000/uL)
- MDS or AML
- Progressive complex cytogenetic abnormalities known to be associated with malignancy
- Patients with FA who develop persistent and severe cytopenias or evidence of MDS or AML should be considered for HCT provided the patient is not too old and has adequate organ function.
- Patients with an exceptional risk of HCT-related mortality (e.g., patients with severe organ dysfunction, those who are 35 years or older, and those with pre-existing malignancies or life-threatening systemic infections) may consider alternative treatment options first, such as the use of androgens.
- The only curative option for bone marrow failure (BMF) in patients with FA is a hematopoietic cell transplant (HCT).
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched sibling
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched relative other than sibling
- HLA 10/10 (followed by 9/10) allele-matched unrelated adult volunteer
- HLA 10-8/10 antigen matched UCB
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