फैंकोनी एनीमिया (FA) के वे रोगी जिनमें उन्नत मायलोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोम (MDS) या तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (AML) विकसित होता है, एक विशिष्ट और चुनौतीपूर्ण नैदानिक स्थिति प्रस्तुत करते हैं, जिसमें प्रत्यारोपण से पहले सावधानीपूर्वक उपचार योजना की आवश्यकता होती है।
यह प्रोटोकॉल विशेष रूप से उन्नत मायलोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोम या तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया के साथ फैंकोनी एनीमिया को संबोधित करता है — एक उच्च-जोखिम वाली प्रगति जिसमें प्रत्यारोपण-पूर्व साइटोरिडक्शन का दृष्टिकोण विवादास्पद बना हुआ है और रणनीति का चुनाव अत्यंत महत्वपूर्ण है।
Pretransplant cytoreduction in patients with FA and advanced MDS/AML remains controversial.
Sequential strategies of fludarabine/cytarabine-based chemotherapy followed by HSCT several weeks later regardless of aplasia status may improve relapse-free survival.
Combination azacytidine/venetoclax as pretransplant cytoreduction is currently being tested in a combined safety/efficacy basket trial that includes patients with FA and MDS/AML (NCT05292664).
DOI: 10.1182/hematology.2023000489
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