4 वर्ष और उससे अधिक आयु के चलने में सक्षम रोगियों में पुष्टि की गई DMD जीन उत्परिवर्तन के साथ ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का उपचार
यह प्रोटोकॉल ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की एक विशिष्ट, सुपरिभाषित उप-जनसंख्या को संबोधित करता है: 4 वर्ष या उससे अधिक आयु के चलने में सक्षम रोगी जिनमें DMD जीन में पुष्टि की गई उत्परिवर्तन है और जो परिभाषित आणविक पात्रता मानदंडों को पूरा करते हैं।
रोगी जनसंख्या
इस प्रोटोकॉल के लिए पात्र रोगियों को निम्नलिखित सभी मानदंडों को पूरा करना होगा:
- 4 वर्ष या उससे अधिक आयु
- DMD जीन में पुष्टि की गई उत्परिवर्तन
- चलने में सक्षम
निम्नलिखित में से कोई भी लागू होने पर पात्र नहीं:
- DMD जीन में एक्सॉन 8 या एक्सॉन 9 विलोपन
- एडेनो-एसोसिएटेड वायरस के प्रति पूर्व-विद्यमान एंटीबॉडी
References
Elevidys is a single-dose adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy indicated for the treatment of patients 4 years or older who have a confirmed mutation in the DMD gene and are ambulatory.
People with certain mutations (exons 8 or 9 deletions) or who have antibodies to the adeno-associated virus are ineligible to receive Elevidys.
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