ट्रांसफ्यूजन-निर्भर 14 वर्ष या उससे अधिक आयु के रोगियों में बीटा थैलेसीमिया मेजर का उपचार
नैदानिक परिदृश्य
यह प्रोटोकॉल 14 वर्ष या उससे अधिक आयु के रोगियों में ट्रांसफ्यूजन-निर्भर β-थैलेसीमिया (TDT) को संबोधित करता है, या उन रोगियों को जिनके पास HLA-समान पारिवारिक दाता नहीं है। ऐसी परिस्थितियों में, मिलान किए गए भाई-बहन का प्रत्यारोपण उपलब्ध नहीं होता या लागू नहीं होता, और एक वैकल्पिक उपचारात्मक रणनीति अपेक्षित है।
संबंधित स्थिति — आयु ≥14 या HLA-समान दाता का अभाव
14 वर्ष या उससे अधिक आयु के रोगियों के लिए, या जिनके पास HLA-समान पारिवारिक दाता नहीं है, जीन थेरेपी एक इष्टतम चिकित्सीय विकल्प है (ग्रेड C, क्लास IIa)।
उपचार दृष्टिकोण (आंशिक)
यह प्रोटोकॉल एक जीन थेरेपी रणनीति पर आधारित है; इस वर्ग के एजेंटों को पात्र TDT रोगियों के लिए कई न्यायक्षेत्रों में नियामक अनुमोदन प्राप्त हुए हैं।
पूर्ण नियम — विशिष्ट एजेंट, पात्रता मानदंड और अनुक्रमण सहित — नीचे दिए गए लिंक के माध्यम से उपलब्ध है।
References
DOI: 10.1002/hem3.70095
- For patients aged 14 years and older or for those who do not have an HLA‐identical family donor, gene therapy instead constitutes an optimal therapeutic option (Grade C, Class IIa):
- Beti‐cel is currently available only in the USA, where it is FDA‐approved for pediatric and adult subjects with TDT, irrespective of the patient's age and genotype.
- Exa‐cel has been recently approved by regulatory agencies in Europe (EMA), North America (FDA), the UK, Bahrain, and Saudi Arabia for TDT patients aged 12 years and above, without an upper age limit.
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