यह प्रोटोकॉल 18 वर्ष या उससे अधिक आयु के उन वयस्कों में बीटा थैलेसीमिया मेजर को संबोधित करता है जिनकी बीमारी ट्रांसफ्यूजन-निर्भर है — यह एक ऐसी जनसंख्या है जिसमें चल रहे ट्रांसफ्यूजन भार को कम करना केंद्रीय नैदानिक उद्देश्य है।
18 वर्ष या उससे अधिक आयु के वयस्क रोगी में ट्रांसफ्यूजन-निर्भर β-थैलेसीमिया (TDT)। नियमित ट्रांसफ्यूजन की आवश्यकता इस जनसंख्या की विशेषता है और प्राथमिक चिकित्सीय लक्ष्य को परिभाषित करती है।
इस जनसंख्या के लिए एक विशिष्ट उपचर्म (सबक्यूटेनस) रूप से प्रशासित जैविक एजेंट संकेतित है, जिसमें प्रारंभिक उपचार अवधि में रोगी’की ट्रांसफ्यूजन प्रतिक्रिया के आधार पर एक संरचित खुराक वृद्धि मार्ग है।
ट्रांसफ्यूजन भार में कमी, प्रारंभिक निर्धारित उपचार अवधि के बाद मूल्यांकित।
DOI: 10.1002/hem3.70095