यह प्रोटोकॉल 18 वर्ष से अधिक आयु के उन वयस्कों पर लागू होता है जो धूम्रपान नहीं करते या पूर्व धूम्रपानकर्ता हैं, गंभीर AATD के अनुरूप आनुवंशिक वेरिएंट रखते हैं, और जिनका सीरम AAT सांद्रता सुरक्षात्मक सीमा (< 57 mg/dL या < 11 µM) से नीचे है। पल्मोनरी फंक्शन परीक्षण शारीरिक स्तर से ऊपर सिद्ध कार्यात्मक हानि दर्शाता है। चयनात्मक IgA की कमी वाले रोगियों को इस प्रोटोकॉल से बाहर रखा गया है।
इस बात पर व्यापक सहमति है कि 57 mg/dL (< 11 µM) से कम सीरम AAT सुरक्षात्मक स्तर से नीचे आता है। जब यह कम सांद्रता एक पुष्टि किए गए गंभीर आनुवंशिक वेरिएंट और वायुप्रवाह सीमा के पल्मोनरी फंक्शन प्रमाण के साथ संयुक्त होती है — 18 वर्ष से अधिक आयु के धूम्रपान न करने वाले या पूर्व धूम्रपानकर्ता रोगी में — तो उपचार का संकेत पूरा होता है।
स्थापित दृष्टिकोण में शुद्ध, प्लाज्मा-व्युत्पन्न तैयारी का उपयोग करके अंतःशिरा प्रतिस्थापन चिकित्सा शामिल है — एक विशिष्ट हस्तक्षेप वर्ग जो अंतर्निहित प्रोटीन की कमी को सीधे लक्षित करता है। यह इस आबादी में उपचार का मुख्य आधार है।
संपूर्ण रेजिमेन — जिसमें सटीक प्रशासन अनुसूची, निगरानी मापदंड और पूर्ण संरचित एल्गोरिदम शामिल हैं — नीचे दिए गए प्रोटोकॉल में निर्धारित है।
There seems to be a consensus that intravenous AAT replacement therapy is indicated in nonsmokers or former smokers over 18 years of age with a genetic variant consistent with severe AATD, a low serum AAT concentration (< 11 µmol/L or < 57 mg/dL), and evidence of airflow limitation on pulmonary function testing.
Supported by robust data in the literature, we recommend AAT replacement for any patient over 18 years of age with severe AATD; that is, serum concentrations below the protective level (< 57 mg · dL−1 or serum AAT < 11 µM), with proven functional loss above the physiological level (even if lung function is still normal or if there is mild, moderate or severe airflow obstruction).
Its administration is contraindicated in patients with selective IgA deficiencies, because of the possibility of severe anaphylaxis.
Intravenous replacement therapy with purified AAT is the mainstay of treatment for AATD, although lung volume reduction surgery and lung transplantation are of real value in selected cases.
In 1989, US Food and Drug Administration approved AAT purified from human plasma for intravenous administration, at a dose of 60 mg/kg, administered weekly.
Serum AAT concentrations above 11 µmol/L or 57 mg/dL are considered protective and should be used as a parameter to determine the effectiveness of replacement therapy.
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