Traitement de la Sclérose Systémique Cutanée Diffuse Précoce à Mauvais Pronostic
Certains patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc) précoce présentant des facteurs de mauvais pronostic — et chez qui une atteinte cardiorespiratoire avancée est absente — constituent une population clinique distincte pour laquelle un protocole de traitement spécifique s'applique.
Scénario Clinique
La population cible est constituée de patients atteints de dcSSc précoce à mauvais pronostic. L'absence d'atteinte cardiorespiratoire avancée est un critère d'éligibilité déterminant : cette qualification conditionne à la fois la sélection des patients et l'intensité de l'approche thérapeutique.
Approche Thérapeutique
Ce protocole utilise une immunosuppression de haute intensité comme base du traitement — le schéma thérapeutique complet, incluant les étapes suivantes et les critères complets de sélection des patients, est disponible dans le protocole structuré.
Objectif Clinique
La principale mesure du succès thérapeutique est la survie sans événement à 72 mois.
References
DOI: 10.1136/ard-2024-226430
High-intensity immunosuppression (usually including cyclophosphamide) followed by autologous HSCT may be considered for the treatment of selected patients with early dcSSc and poor prognosis, in the absence of advanced cardiorespiratory involvement.
The event-free survival analysis showed accordingly, that 74% of patients in the transplant arm remained event free at month 72 vs 47% of patients in the cyclophosphamide arm.
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