Ce protocole s'adresse aux patients de moins de 18 ans atteints d'arthrite juvénile idiopathique à début systémique (JIA systémique) ayant développé un syndrome d'activation macrophagique (SAM) et n'ayant pas atteint les objectifs de contrôle de la maladie requis sous traitement en cours.
Le syndrome d'activation macrophagique est une complication grave de la JIA systémique, se manifestant par des fièvres, une élévation marquée de la ferritine, des cytopénies, une élévation des enzymes hépatiques, un taux bas de fibrinogène et une hypertriglycéridémie. Jusqu'à 40 % des cas de JIA systémique sont associés au SAM — un syndrome hémophagocytaire secondaire potentiellement fatal qui nécessite une reconnaissance et une prise en charge urgentes.
Le traitement initial — un inhibiteur de l'IL-1 ou de l'IL-6 (anakinra, canakinumab ou tocilizumab) associé à des glucocorticoïdes systémiques, avec ou sans inhibiteur de la calcineurine (ciclosporine A ou tacrolimus) — n'a pas permis d'atteindre les objectifs requis : maladie inactive, résolution des fièvres, normalisation de la ferritine, résolution des cytopénies et normalisation des taux d'enzymes hépatiques, de fibrinogène et de triglycérides. Ce protocole définit la prochaine étape.
L'approche repose sur un inhibiteur d'interleukine alternatif, avec passage entre ou au sein des classes d'inhibiteurs de l'IL-1 et de l'IL-6 selon l'indication clinique. La sélection complète des agents, leur séquençage et le cadre de surveillance sont disponibles dans le protocole complet.