Scénario clinique

Ce protocole s'applique aux patients atteints de mastocytose systémique agressive (ASM) présentant un ou plusieurs signes C selon les critères de l'OMS, ou des atteintes organiques éligibles selon les critères IWG-MRT-ECNM, qui ne satisfont pas au seuil diagnostique de la leucémie à mastocytes (MCL).

Critères définisseurs

La désignation ASM requiert la présence d'au moins un signe C reflétant une atteinte organique significative médiée par les mastocytes. Le diagnostic ne satisfait pas aux critères de la leucémie à mastocytes. La caractérisation précise de ce niveau d'atteinte organique est essentielle au choix thérapeutique approprié.

Approche thérapeutique — Aperçu partiel

La prise en charge repose sur la thérapie cytoréductrice, le choix de l'agent étant guidé par des facteurs cliniques — notamment le statut mutationnel — ainsi que par l'éligibilité à l'inclusion dans un essai clinique. Pour certains patients, la transplantation allogénique de cellules hématopoïétiques constitue une option supplémentaire.

Le schéma thérapeutique fondé sur les preuves — comprenant l'intégralité des critères de sélection des agents, le séquençage et les recommandations de suivi — est disponible dans le protocole structuré ci-dessous.

Objectifs thérapeutiques

Résolution des signes d'atteinte organique
Réduction de la charge en mastocytes dans la moelle osseuse
Réduction du taux de tryptase sérique
Réponse maintenue ou confirmée pendant au moins 12 semaines

References

DOI: 10.6004/jnccn.2018.0088

The diagnosis of ASM requires the presence of one or more C-findings, but does not meet the criteria for MCL.
Midostaurin, an oral multikinase inhibitor, has shown activity for the treatment of advanced SM (ASM, SM-AHN, and MCL).
Imatinib is approved by the FDA for the treatment of adult patients with ASM without the KIT D816V mutation (including wild-type) or with unknown mutational status.
Allogeneic HCT can be considered as an initial treatment option for patients with ASM and acute MCL.
Clinical improvement is defined as the resolution of ≥1 findings of nonhematologic or hematologic organ damage without concomitant worsening of other eligible organ damage.
Responses (resolution of findings of organ damage as well as reduction in bone marrow mast cell burden and serum tryptase level) should be maintained or confirmed for a period of at least 12 weeks to fulfill the criteria for clinical improvement, CR, and PR.

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Quel est le traitement de la mastocytose systémique agressive (ASM) avec signes C ?

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