Traitement du Syndrome de la Personne Raide Lorsque le Rituximab N'a Pas Permis la Marche Autonome

Chez les patients atteints d'un Syndrome de la Personne Raide invalidant et rapidement progressif qui n'ont pas atteint les étapes cliniques attendues lors d'une ligne précédente d'immunothérapie, une escalade vers une stratégie plus intensive est indiquée. Ce protocole définit cette prochaine étape.

Thérapie Précédente — Condition d'Échec

La ligne précédente utilisait le Rituximab. Les objectifs requis — amélioration clinique dans les six premiers mois, incluant la capacité à marcher de façon autonome — n'ont pas été atteints. Cette absence de réponse adéquate est le déclencheur de l'escalade vers le protocole actuel.

Approche de Deuxième Ligne (Aperçu Partiel)

Pour le Syndrome de la Personne Raide réfractaire, invalidant et rapidement progressif dans lequel toutes les thérapies précédentes ont échoué à apporter un bénéfice suffisant, ce protocole implique une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques — une stratégie intensive de sauvetage cellulaire. L'approche de conditionnement complète, le séquençage et les critères de sélection des patients sont détaillés dans le protocole complet.

Objectif Clinique

✓ Amélioration de l'ambulation et de la capacité à effectuer des tâches physiques.

Accès Instantané aux Protocoles Structurés Fondés sur les Preuves

References

DOI: 10.1212/NXI.0000000000200109

Autologous hematopoietic stem-cell transplantation (for a disabling, rapidly progressive disease, if all therapies failed to provide sufficient benefits)

In one study, 3 patients with SPS and 1 with progressive encephalomyelitis with rigidity and myoclonus who received auto-HSCT preceded by cyclophosphamide 2 g/m2, granulocyte colony-stimulating factor, and antithymocyte globulin exhibited improved ambulation and ability to perform physical tasks; one wheelchair-bound patient became able to walk with a walker.

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