Traitement de l'Hémangioblastome de la Moelle Épinière Associé à la VHL Progressif en cas d'Asymptomatologie ou de Non-Résécabilité

Scénario Clinique

Ce protocole concerne les patients atteints d'hémangioblastome de la moelle épinière survenant dans le contexte de la maladie de von Hippel-Lindau (VHL), dont les tumeurs sont radiologiquement progressives et actuellement asymptomatiques ou non accessibles à une résection chirurgicale.

Cette approche ne s'applique pas aux hémangioblastomes candidats à une résection chirurgicale.

Approche Thérapeutique

Les données actuelles soutiennent l'utilisation d'un agent ciblé de petite molécule systémique chez les patients répondant à ce profil clinique. Aucun seuil de taille ou de multiplicité n'est spécifié dans les recommandations.

Le protocole complet — incluant le choix de l'agent, la posologie et les recommandations de surveillance — est disponible via le lien ci-dessous.

Objectif Thérapeutique

L'objectif principal est une réponse radiologique objective de l'hémangioblastome du SNC ou de la moelle épinière — spécifiquement, une réduction mesurable de la taille tumorale.

Accès Immédiat aux Protocoles Structurés Fondés sur les Preuves

References

DOI: 10.1093/noajnl/vdad153

Currently, belzutifan should be utilized in patients with progressive VHL-associated hemangioblastomas that are currently asymptomatic or unresectable.

However, it is not indicated for the treatment of hemangioblastomas that require surgical resection.

Recently, belzutifan has been used to successfully treat VHL-associated tumors.

Belzutifan is a small-molecule inhibitor of the HIF 2α subunit.

There is no direct guidance on the size or multiplicity of tumor thresholds for the use of the drug.

Specifically, it was shown to provide a 30% objective response rate in CNS hemangioblastomas over 21.8 months of median follow-up in 50 patients.

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