Ce protocole concerne les patients atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune confirmée (PAP auto-immune) présentant des titres élevés d'auto-anticorps anti-GM-CSF et qui continuent à présenter une maladie active ou en aggravation après un précédent traitement par Rituximab.
La PAP auto-immune confirmée avec des titres élevés d'auto-anticorps anti-GM-CSF est la caractéristique définissant cette population. Le traitement est indiqué lorsque la maladie reste active ou continue de s'aggraver. La mesure des anticorps anti-GM-CSF fournit une confirmation objective et reproductible de l'étiologie auto-immune.
Les patients dans ce scénario ont reçu le Rituximab comme ligne précédente. L'escalade vers ce protocole est déclenchée par l'absence d'amélioration attendue du gradient alvéolo-artériel en oxygène, de la pression artérielle en oxygène à l'air ambiant, de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone, de la capacité vitale forcée, ou de la distance au test de marche de six minutes lors de l'évaluation à 6–12 mois.
Pour les patients atteignant ce stade, le protocole implique une procédure extracorporelle ciblant les auto-anticorps circulants responsables de la maladie. Les critères de sélection complets, le séquençage et les détails de surveillance sont disponibles dans le protocole structuré.
Le succès est défini par une réduction mesurable des titres d'auto-anticorps anti-GM-CSF accompagnée d'améliorations des symptômes, de l'oxygénation, de l'aspect radiologique et de la fonction pulmonaire.
Treatment is indicated in patients with active or worsening disease.
GM-CSF antibody measurement is objective, reproducible and has high accuracy for diagnosing aPAP with a level of 10.2 µg·mL−1 or above the threshold of the individual laboratory references.
We suggest the use of plasmapheresis for patients with confirmed aPAP who remain symptomatic, requiring high flow of supplemental oxygen (≥4 L · min−1) or two or more WLL over a period of a year, despite receiving exogenous GM-CSF and rituximab, or having previously failed these treatments (conditional recommendation, very low certainty).
Plasmapheresis was effective in four cases where symptom, oxygenation, radiological or lung function improvements were described.
Most patients (five of nine) had a reduction in GM-CSF antibody titres after plasmapheresis.
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