Traitement de la protéinose alvéolaire pulmonaire dans l'aPAP auto-immune confirmée avec des titres d'auto-anticorps anti-GM-CSF élevés
Scénario clinique
Ce protocole s'applique aux patients atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP) confirmée, identifiée par des titres d'auto-anticorps anti-GM-CSF élevés, présentant une maladie active ou aggravée. La mesure des auto-anticorps anti-GM-CSF est objective et reproductible, avec des seuils de laboratoire établis pour le diagnostic. Le traitement est indiqué lorsque la maladie est active ou progressive.
Approche thérapeutique (Aperçu)
Le protocole pour ce scénario comprend une procédure de lavage et/ou une thérapie par GM-CSF inhalé — choisie en fonction de la sévérité de la maladie et de la présence d'une altération des échanges gazeux.
Les agents spécifiques, le séquençage, les critères de décision et le résumé complet des preuves figurent dans le protocole complet.
Objectifs thérapeutiques
- Amélioration symptomatique et amélioration de la distance de marche
- Réduction de la différence alvéolo-artérielle en oxygène (PA–aO₂)
- Amélioration de la pression artérielle en oxygène (PaO₂) à 6 mois
- Amélioration de la capacité de diffusion (DLCO) à 6 mois
References
DOI: 10.1183/20734735.0224-2024
- GM-CSF antibody measurement is objective, reproducible and has high accuracy for diagnosing aPAP with a level of 10.2 µg·mL−1 or above the threshold of the individual laboratory references.
- Treatment is indicated in patients with active or worsening disease.
- We recommend performing bilateral WLL in patients with aPAP with evidence of gas exchange impairment and either symptoms or functional impairment (strong recommendation, very low certainty of evidence).
- We recommend inhaled GM-CSF for symptomatic patients with confirmed aPAP (strong recommendation for the intervention; very low certainty of evidence).
- There was no significant improvement in FVC at short or long term follow up after WLL, but a significant symptomatic improvement was reported.
- Furthermore, improvements in walking distance, a suggestion of improvement of PaO2 and a trend toward improvement on PA–aO2 were also seen following WLL.
- Pooled results from these trials showed that intermittent inhaled GM-CSF reduced PA–aO2 (mean difference (MD) −4.36 mmHg, 95% CI −7.71; 1.01), improved PaO2 (MD 4.47 mmHg, 95% CI 1.16; 7.78) and improved DLCO (MD absolute change of 4.05%, 95% CI 0.23; 7.88) at 6 months compared to placebo.
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