Ce protocole concerne la myélofibrose primitive ayant progressé vers une phase accélérée ou une phase blastique, identifiée par une augmentation persistante des blastes détectée au frottis sanguin ou dans la moelle, chez des patients non candidats à la greffe de cellules souches.
La phase accélérée est définie par une augmentation persistante à 10–19 % de blastes dans le sang ou la moelle ; la phase blastique par une augmentation persistante à ≥20 % de blastes. Ces deux phases présentent des défis cliniques importants, en particulier chez les patients plus âgés. Ce protocole s'applique spécifiquement aux patients qui ne sont pas considérés comme éligibles à la greffe.
Dans le contexte non-transplant, le contrôle de la maladie peut impliquer des agents hypométhylants — utilisés seuls ou en association avec un inhibiteur JAK — ou l'inclusion dans un essai clinique, ainsi que des soins de support et une intégration précoce des soins palliatifs globaux. L'algorithme complet, la liste exhaustive des options et les critères de séquençage sont disponibles dans le protocole structuré.
Accelerated phase (AP; persistent increase to 10%–19% blasts in blood or marrow) and blast phase (BP; persistent increase to ≥20% blasts in blood or marrow) MF presents many challenges, particularly in the older population.
Not considered transplant eligible
HMAs, either azacytidine or decitabine, alone or combined with ruxolitinib are increasingly used regimens 'off-licence' as previous synergy has been demonstrated.
If not transplant eligible, disease control, for a period, may be achieved by clinical trial entry or HMAs with or without a JAK inhibitor. Early introduction to holistic palliative care services is advised (Grade 1C).
In the non-transplant setting, the focus is on delaying disease progression and maintaining quality of life.
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