HPN après échec du traitement par inhibiteur proximal du complément : prise en charge de deuxième ligne

Ce protocole concerne l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients dont le traitement antérieur par inhibiteur proximal du complément n'a pas atteint les objectifs hématologiques visés, définissant la situation clinique justifiant une escalade vers la prochaine ligne de traitement.

Ligne précédente — Condition d'échec

Le traitement par un inhibiteur proximal du complément — notamment danicopan, iptacopan ou pégcétacoplan — n'a pas permis d'obtenir une amélioration du taux d'hémoglobine accompagnée d'une normalisation des réticulocytes. La non-atteinte de ces objectifs hématologiques définit le point d'escalade vers ce protocole.

Approche de deuxième ligne (aperçu partiel)

Le protocole décrit une stratégie basée sur la greffe qui représente la seule approche thérapeutique potentiellement curative dans le contexte clinique approprié. Le protocole complet détaille les indications spécifiques et les conditions dans lesquelles cette approche s'applique.

Accès immédiat aux schémas thérapeutiques structurés fondés sur les preuves

References

The only potentially curative treatment approach for PNH is allogeneic stem cell transplantation.

An indication for allogeneic stem cell transplantation arises in PNH in the context of severe aplastic anemia if there is already an indication for transplantation due to the aplastic anemia alone (refer to Onkopedia guideline on aplastic anemia).

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