Dans la PNH hémolytique symptomatique, l'inhibiteur C5 terminal de première ligne constitue le point de départ établi. Lorsque ce traitement n'atteint pas une réponse hématologique complète — ou lorsque l'hémolyse extravasculaire devient cliniquement pertinente — un protocole de traitement de deuxième ligne défini s'applique.

Traitement Antérieur et Motif d'Escalade

Traitement antérieur : Inhibiteur C5 terminal de première ligne — éculizumab, ravulizumab ou crovalimab — pour la PNH hémolytique symptomatique.

Déclencheur d'escalade : Absence de réponse hématologique complète, évaluée comme la médiane sur 6 mois : transfusion encore requise, hémoglobine inférieure à 12 g/dl, LDH dépassant 1,5× la limite supérieure de la normale, ou réticulocytes supérieurs à 150/nl.

Approche de Deuxième Ligne — Aperçu Partiel

Lorsque l'hémolyse extravasculaire devient cliniquement pertinente sous traitement par inhibiteur C5 terminal, le protocole prévoit une escalade vers l'inhibition proximale du complément — soit en remplacement, soit en complément du traitement en cours. Plusieurs agents de cette classe sont couverts, avec des voies d'administration et des séquences distinctes abordées dans le protocole complet.

Les critères de sélection complets, les options d'agents et le protocole complet sont disponibles dans le protocole structuré ci-dessous.

Objectif : ↑ Hémoglobine & réticulocytes → plage normale

References

This extravascular hemolysis (EVH) can become clinically relevant in some patients and might necessitate a switch to (or addition of) a proximal complement inhibitor.
In this study too, there was a significant improvement in hemoglobin levels and a drop in reticulocytes to the normal range on average.

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Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne : Que Faire Lorsque l'Éculizumab, le Ravulizumab ou le Crovalimab N'atteint Pas une Réponse Hématologique Complète

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