Ce protocole concerne les patients atteints de PNH hémolytique symptomatique nécessitant une intervention active en première ligne. La stratégie thérapeutique est guidée par les facteurs propres à chaque patient et par la disponibilité de plusieurs options d'inhibiteurs du complément.
La prise en charge en première ligne repose sur l'inhibition du complément. Plusieurs agents sont disponibles, notamment des options administrées par voie intraveineuse ainsi que par voie orale ou sous-cutanée. La vaccination antiméningococcique est obligatoire lors de l'initiation de tout traitement par inhibiteur du complément. La sélection complète des agents, les mesures associées et l'algorithme clinique détaillé sont contenus dans le protocole structuré.
Réponse évaluée comme la valeur médiane sur 6 mois (définition de la réponse complète).