Ce protocole couvre la maladie de Paget osseuse symptomatique se présentant avec une douleur osseuse, une céphalée due à l'atteinte du crâne, une lombalgie due à l'arthropathie pagétique ou une hypercalcémie due à l'immobilisation — chez les patients sans fracture dans l'os pagétique.
Les recommandations de prise en charge actuelles préconisent de réserver le traitement aux patients symptomatiques. L'objectif est le contrôle des symptômes — en particulier la douleur osseuse — plutôt que la suppression du remodelage osseux seule.
Le traitement de première ligne repose sur un agent bisphosphonate, qui agit en inhibant directement les ostéoclastes pour supprimer le remodelage osseux accéléré caractéristique de la maladie de Paget. L'une des options disponibles est administrée en une seule perfusion intraveineuse ; des alternatives orales existent pour les patients appropriés. L'agent spécifique, la voie d'administration et le schéma complet sont détaillés dans le protocole complet.
The current management guidelines for PDB recommend that treatment should be reserved for symptomatic patients, while those who are asymptomatic be observed.
This has led to the recommendation that bisphosphonate therapy should be reserved for use in symptomatic PDB and focus on symptom management rather than suppression of bone turnover.
The treatment of choice for PDB is bisphosphonates, which are highly effective at suppressing the accelerated bone turnover by directly inhibiting osteoclasts.
Treatment response is best assessed by measuring serum total ALP 3–6 months after treatment and then annually once levels are normalised.
If there are osteolytic lesions, the plain film should be repeated at 12 months to assess for improvement.
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