Ce protocole aborde un scénario distinct et cliniquement important : un patient relativement jeune atteint d'un SMD à risque élevé qui, bien qu'étant un candidat potentiel à des approches intensives, ne dispose pas actuellement d'un donneur de cellules souches allogéniques disponible.
Le syndrome myélodysplasique à risque élevé est défini par un score IPSS-R de 4,0 ou plus — englobant les patients à risque élevé et très élevé, ainsi que les patients à risque intermédiaire restants dans cette fourchette. Ce protocole s'applique spécifiquement aux patients âgés de 70 ans ou moins, sans caryotype défavorable, et pour lesquels aucun donneur de cellules souches allogéniques n'est actuellement disponible.
Chez les patients en bon état général répondant à ce profil, le traitement peut impliquer un protocole de chimiothérapie intensive de type LAM — envisagé particulièrement lorsque la charge en blastes médullaires est substantielle et idéalement utilisé comme pont vers la transplantation si un donneur devient disponible — ou un protocole alternatif structuré d'agents hypométhylants, généralement poursuivi sur plusieurs cycles. Les critères complets pour choisir entre ces voies, leur séquençage et les spécifications complètes du protocole sont disponibles dans le protocole ci-dessous.
Le protocole complet — incluant la sélection des agents, le calendrier et les détails d'éligibilité — figure dans le protocole intégral.DOI: 10.1016/j.annonc.2020.11.002