Myasthénie grave généralisée AChR-Ab+ : Prochaine étape lorsque le rituximab n'a pas atteint le statut de manifestation minimale
Scénario clinique
Patients atteints de myasthénie grave généralisée positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab+) et dont la maladie est restée sévère et réfractaire malgré une immunothérapie antérieure.
Le traitement précédent n'a pas atteint l'objectif
Le rituximab a été essayé pour la maladie réfractaire mais n'a pas atteint l'objectif requis de statut de manifestation minimale (MM) ou mieux. Ce protocole définit l'étape d'escalade prise lorsque cet objectif n'est pas atteint.
Approche thérapeutique (aperçu partiel)
Le protocole spécifie l'éculizumab pour la MG généralisée AChR-Ab+ sévère et réfractaire. Des étapes obligatoires de prétraitement sont requises avant l'initiation. La séquence complète, les exigences et les détails de la prise en charge clinique sont disponibles dans le protocole thérapeutique structuré complet.
Objectifs thérapeutiques
Au moins une réduction de 2 points du score QMG ; atteinte du statut de manifestation minimale (MM) ou rémission pharmacologique.
References
DOI: 10.1212/WNL.0000000000011124
- Eculizumab should be considered in the treatment of severe, refractory, AChR-Ab+ generalized MG.
- Until further data become available to allow comparisons of cost and efficacy with other treatments, eculizumab should be considered after trials of other immunotherapies have been unsuccessful in meeting treatment goals.
- In a phase II crossover RCT of 14 patients with refractory generalized AChR-Ab+ MG, at the end of the first treatment period, 6/7 (86%) of eculizumab-treated patients achieved the primary end point of a 2-point reduction in the QMG score, compared to 57% with placebo.
- In addition, 56% (65/116) of patients achieved MM status or pharmacologic remission.
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