Ce protocole s'applique aux patients atteints d'histiocytose langerhansienne mucocutanée dont la maladie n'a pas répondu de manière adéquate à une ligne précédente de traitement local. Lorsque les lésions cutanées persistent malgré les mesures locales, une escalade thérapeutique structurée est nécessaire.
La ligne de traitement précédente consistait en une thérapie locale dirigée contre la maladie cutanée réfractaire, utilisant des agents tels que l'imiquimod, la moutarde azotée à 20 % ou l'irradiation. La réponse était définie comme toute amélioration des lésions cutanées à l'examen cutané. L'échec à atteindre ce seuil est le critère d'escalade qui amène le patient à ce protocole de deuxième ligne.
Après l'échec de la thérapie locale, la stratégie recommandée évolue vers une chimiothérapie systémique. Plusieurs options de chimiothérapie sont reconnues dans ce contexte — les agents spécifiques, leur préférence relative et la justification de leur sélection sont détaillés dans le protocole complet.
L'objectif thérapeutique est toute amélioration des constatations cliniques ou radiographiques. Pour les patients présentant des résultats anormaux à la TEP-TDM au FDG lors du diagnostic, la réponse est d'abord évaluée environ 2 à 3 mois après l'initiation du traitement.
DOI: 10.1182/blood.2021014343
For multisystem LCH or extensive/refractory multifocal single-system LCH, systemic chemotherapy agents such as cladribine, cytarabine, or vinblastine ± prednisone are recommended.
Among systemic treatment options for LCH, chemotherapy using either cladribine or cytarabine is preferred because of relatively high overall response rates and the potential for long-term remissions with limited cycles of treatment.
Vinblastine ± prednisone is a reasonable alternative, although it is not the preferred choice of therapy in adults given the high risk of relapse and potential for peripheral neuropathy.
Any degree of improvement in clinical or radiographic findings is considered a response.
For patients with abnormal FDG-PET/CT findings at diagnosis, the first response assessment should occur in 2 to 3 months of initiation of therapy and every 3 to 6 months thereafter.
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