Ce protocole s'adresse aux patients atteints d'histiocytose à cellules de Langerhans mucocutanée dont les lésions cutanées n'ont pas répondu à une ligne de traitement systémique oral antérieure. Une approche distincte, à orientation locale, est définie pour cette situation réfractaire.
La ligne précédente impliquait un traitement systémique oral — des agents tels que le méthotrexate, la prednisone, la 6-mercaptopurine, l'hydroxyurée, le thalidomide ou le lénalidomide. L'objectif du traitement était tout degré d'amélioration des lésions cutanées à l'examen de la peau. Ce protocole est indiqué lorsque cette réponse n'a pas été obtenue.
Lorsque le traitement systémique oral n'a pas permis d'obtenir une amélioration cutanée, ce protocole précise les approches thérapeutiques à orientation locale pour la maladie cutanée réfractaire. Les interventions spécifiques, leur sélection et leur séquençage sont détaillés dans le protocole complet.
Tout degré d'amélioration des lésions cutanées à l'examen de la peau est considéré comme une réponse.
DOI: 10.1182/blood.2021014343