Traitement de la sclérodermie localisée avec atteinte cutanée ou musculosquelettique sévère chez les patients de moins de 18 ans
Ce protocole concerne un sous-groupe à haut risque de sclérodermie localisée (ScL) : les patients pédiatriques (de moins de 18 ans) présentant une atteinte cutanée ou musculosquelettique sévère, dans laquelle la maladie s'étend au-delà de la peau superficielle pour toucher le tissu adipeux, le fascia, les muscles, les articulations ou les os — ou lorsqu'une atteinte cutanée étendue est présente.
Scénario clinique
ScL sévère chez un patient pédiatrique, avec arthrite, myosite, ostéite ou douleur musculosquelettique attribuable à la maladie, et/ou atteinte des tissus profonds ou atteinte cutanée étendue.
Dans cette population, un traitement systémique puissant doit être instauré le plus tôt possible. Un intervalle plus long avant le début du traitement est associé à un taux plus élevé d'échec thérapeutique, et un traitement tardif expose à des complications irréversibles, notamment des contractures, des troubles de la croissance et des déformations des membres.
Approche thérapeutique (aperçu partiel)
Il s'agit d'un protocole de première ligne. Le traitement recommandé repose sur un agent systémique modificateur de la maladie, avec un composant anti-inflammatoire systémique supplémentaire durant la phase active de la maladie. Le protocole complet précise le choix de l'agent, les paramètres de dosage, les critères de durée et la séquence thérapeutique — aucun de ces éléments n'est détaillé ici.
Objectif thérapeutique
Réduction de la sclérose cutanée — un effet qui devient généralement évaluable dans les 8 à 12 semaines suivant l'instauration du traitement.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- In subtypes with severe skin or musculoskeletal involvement, systemic therapy with methotrexate is recommended.
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- A longer duration until the start of therapy is associated with a higher frequency of treatment failure.
- We suggest considering systemic glucocorticosteroid therapy in addition to the systemic treatment with MTX during the active phase of LoS.
- When assessing the effectiveness of the chosen therapeutic concept, it should be noted that the reduction of sclerosis typically takes at least 8 to 12 weeks in most cases.
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