Sclérodermie linéaire chez l'enfant de moins de 18 ans : traitement lorsque le méthotrexate et les corticoïdes n'ont pas réduit la sclérose cutanée
Scénario clinique
Ce protocole s'adresse aux enfants de moins de 18 ans atteints de sclérodermie localisée linéaire (LoS) présentant une atteinte cutanée et/ou musculo-squelettique sévère — incluant le tissu adipeux, le fascia, le muscle, les articulations, les os ou une atteinte cutanée étendue. Les formes linéaires de sclérodermie localisée sont plus fréquentes chez l'enfant que chez l'adulte. En raison du risque de complications tardives — notamment les contractures, les troubles de la croissance et les déformités des membres — une thérapie systémique puissante et précoce est indiquée.
Échec de la première ligne — ce qui déclenche ce protocole
La thérapie systémique de première ligne avec le méthotrexate (hors AMM), combinée aux glucocorticoïdes systémiques et complétée par une kinésithérapie et une thérapie manuelle le cas échéant, n'a pas atteint l'objectif cible de réduction de la sclérose cutanée — un résultat attendu après au moins 8 à 12 semaines de traitement. Cet échec, ou l'intolérance ou la contre-indication au schéma thérapeutique de première ligne, constitue le déclencheur de l'escalade vers l'approche de deuxième ligne décrite ici.
Approche de deuxième ligne (aperçu partiel)
Lorsque le schéma thérapeutique systémique de première ligne n'a pas permis de contrôler la maladie, un agent systémique hors AMM de deuxième ligne peut être introduit. Le protocole complet précise quels agents immunomodulateurs sont envisagés et comment ils sont sélectionnés — y compris les agents agissant par des mécanismes immunologiques distincts.
La liste complète des agents, les critères de sélection et les recommandations de prise en charge sont disponibles dans le protocole complet ci-dessous.
Objectifs thérapeutiques
L'objectif de la thérapie de deuxième ligne est l'amélioration clinique, définie comme la réduction de l'érythème périphérique et la réduction de la sclérose cutanée.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- While the limited type of LoS (morphea) primarily occurs in adults, linear types are more prevalent in childhood.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- We suggest using mycophenolate mofetil, mycophenolic acid, or abatacept as a second-line systemic therapy for LoS in cases of MTX and steroid-refractory courses, contraindication, or intolerance (off-label).
- All patients described in the initial study experienced clinical improvement (reduction in peripheral erythema, reduction in sclerosis), and concomitant steroid dose could be significantly reduced in some cases.
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