Traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber avec la mutation G11778A de l'ADN mitochondrial
Les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) porteurs de la mutation G11778A de l'ADN mitochondrial représentent une sous-population génétiquement définie pour laquelle des investigations thérapeutiques ciblées ont été menées dans le cadre de plusieurs essais cliniques.
Scénario clinique : LHON confirmé dans le contexte de la mutation G11778A de l'ADN mitochondrial — la variante génétique spécifique traitée par ce protocole de première ligne.
Approche thérapeutique
Pour cette forme génétiquement définie du LHON, le protocole implique une intervention ciblée de thérapie génique. Le schéma thérapeutique complet — comprenant les détails d'administration, les critères d'éligibilité et les considérations relatives aux essais cliniques — est disponible dans le protocole complet.
References
- Multiple recent clinical trials have investigated treating LHON patients who have the G11778A mutation with a one-time intravitreal injection of viral-mediated gene therapy.
- Gene therapy is currently only available within the context of a clinical trial, unless special approval is sought.
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