La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une affection mitochondriale provoquant une défaillance visuelle aiguë ou subaiguë. Les recommandations de consensus identifient une fenêtre temporelle spécifique à partir du début des symptômes au cours de laquelle une intervention pharmacologique est indiquée.
Ce protocole s'applique aux patients atteints de NOHL présentant une perte de vision d'une durée inférieure à un an — la fenêtre au cours de laquelle le traitement est soutenu par les recommandations. Le délai depuis l'apparition des symptômes est un critère d'éligibilité clé pour l'approche recommandée.
Les recommandations soutiennent un agent administré par voie orale pris quotidiennement sur une durée de traitement définie. Le schéma thérapeutique complet, les critères d'éligibilité et les paramètres de surveillance sont contenus dans le protocole complet.
Idebenone, the only medication approved by the European Medicine Agency to treat LHON, is a synthetic form of coenzyme Q10, a molecule that acts as an electron shuttle in the electron transport chain during mitochondrial respiration.
In 2011, a prospective, randomized clinical trial (RHODOS) randomized patients with LHON diagnosed within the previous five years to treatment with 24 weeks of daily oral idebenone or placebo.
Consensus guidelines suggest starting idebenone for LHON patients with vision loss of less than one year in duration.
View source ↗