Ce protocole concerne un adulte présentant une cholangite sclérosante associée à l'histiocytose à cellules de Langerhans avec atteinte hépatique critique, chez qui le test de mutation BRAF-V600E est négatif.
La cholangite sclérosante associée à la LCH représente un mode d'atteinte hépatique critique qui pose des défis particuliers de prise en charge. Le traitement optimal pour cette présentation reste un domaine d'investigation active. Le statut mutationnel BRAF-V600E est une étape essentielle pour guider le choix thérapeutique chez tous les patients atteints de LCH et doit être établi au moment du diagnostic.
DOI: 10.1182/blood.2021014343
For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
For disease that is relapsed or refractory following chemotherapy, it is reasonable to consider an alternate chemotherapy agent or a kinase inhibitor based on patient-specific factors and drug availability.