Traitement de l'histiocytose à cellules de Langerhans dans la cholangite sclérosante associée à la LCH avec mutation BRAF-V600E
Ce protocole concerne les patients adultes atteints d'histiocytose à cellules de Langerhans (LCH) présentant une cholangite sclérosante associée à la LCH — une forme d'atteinte hépatique critique — et une mutation BRAF-V600E confirmée.
Scénario clinique
La cholangite sclérosante associée à la LCH représente une complication hépatique sévère de l'histiocytose à cellules de Langerhans. Le traitement optimal dans ce contexte est inconnu. Le test de mutation BRAF-V600E est essentiel pour tous les patients atteints de LCH afin de guider les décisions diagnostiques et thérapeutiques.
Approche thérapeutique
En raison des mauvais résultats associés à la chimiothérapie conventionnelle dans ce contexte, la thérapie ciblée — y compris l'inhibition des kinases — fait partie des approches envisagées, sélectionnées sur la base de facteurs propres au patient. Le schéma thérapeutique complet fondé sur les preuves et les critères de sélection complets sont disponibles dans le protocole structuré.
References
- For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
- Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
- All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
- For disease that is relapsed or refractory following chemotherapy, it is reasonable to consider an alternate chemotherapy agent or a kinase inhibitor based on patient-specific factors and drug availability.
DOI: 10.1182/blood.2021014343
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