La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) — à partir de fratrie HLA-identique, d'autres donneurs HLA-compatibles ou de sources alternatives de cellules souches — est envisagée dans le syndrome IPEX dans le but d'obtenir une résolution complète de la maladie et une rémission durable. Lorsque ces objectifs ne sont pas atteints, une étape supplémentaire de prise en charge structurée devient nécessaire.

Ligne de traitement précédente — objectifs non atteints

Traitement antérieur : Greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
Objectifs non atteints : Résolution de la maladie ; rémission complète du syndrome IPEX.

Objectif clinique de l'étape suivante

Contrôle de la phase auto-immune aiguë du syndrome IPEX.

Pour les patients n'ayant pas atteint la rémission après la GCSH, l'étape suivante est centrée sur le traitement immunosuppresseur — une approche combinée structurée avec une sélection définie de l'agent principal. Le protocole complet, les choix d'agents et le séquençage sont détaillés dans le protocole.

References

DOI: 10.3390/genes12030323

Patients without HSCT are considered for immunosuppressive therapy (IS) and long-term supportive care.
Immunosuppressive therapies are used with a combination of several immunosuppressive agents to control the acute autoimmune phase of IPEX syndrome.
Patients after transplantation also receive immunosuppressive therapy, usually consisting of calcineurin inhibitors, cyclosporine A, sirolimus and tacrolimus, while some patients also receive steroids.
The current study considered rapamycin, a non-calcineurin inhibitor, as the primary choice of immunosuppressive drug, either used alone or in combination.

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Syndrome IPEX : Prise en charge de la phase auto-immune aiguë lorsque la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques n'a pas atteint la rémission

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