Traitement de première ligne du syndrome IPEX
Ce protocole traite le syndrome IPEX en première ligne. L'objectif thérapeutique est la rémission complète de la maladie, et l'approche est centrée sur une stratégie de transplantation curative. Le protocole structuré précise les considérations relatives au choix du donneur et à la source du greffon.
L'intervention de première ligne établie pour le syndrome IPEX est la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques. Le protocole complet définit les critères spécifiques de sélection du donneur et les options de source de greffon qui guident la prise de décision clinique.
Résolution de la maladie et rémission complète du syndrome IPEX. Les données probantes indiquent que même une prise de greffe partielle du donneur peut être suffisante pour obtenir une rémission complète.
References
- Currently, the primary therapeutic approach for IPEX syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
- Allogeneic HSCT is the therapy of choice for IPEX syndrome.
- Cells from either human leukocyte antigen (HLA)-identical siblings or other HLA-matched donors are used for HSCT.
- Patients receive HSCT from cord blood, peripheral blood, or bone marrow.
- Only partial donor chimerism was sufficient for complete IPEX syndrome remission.
- HSCT results in disease resolution with a better quality of life, regardless of age, donor source, or conditioning regimen.
DOI: 10.3390/genes12030323
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