Hémochromatose Héréditaire en Cas d'Impossibilité de Phlébotomie Thérapeutique : Traitement de Deuxième Ligne
La phlébotomie thérapeutique est l'approche de première ligne pour la déplétion en fer dans l'hémochromatose héréditaire. Lorsque la phlébotomie n'est pas possible, une stratégie alternative de deuxième ligne doit être envisagée pour traiter la surcharge en fer.
L'intervention de première ligne — la phlébotomie thérapeutique — vise à réduire la ferritine sérique à 50 µg/L pendant la phase d'induction et à la maintenir dans la plage de 50–100 µg/L pendant la phase d'entretien. Lorsque la phlébotomie ne peut pas être réalisée, ces objectifs de réduction du fer ne peuvent pas être atteints par la voie standard, et une approche de deuxième ligne devient nécessaire.
La thérapie par chélation du fer est une option de deuxième ligne, initiée après une évaluation attentive du rapport bénéfice-risque. Le protocole complet précise l'agent chélateur oral préféré, les critères de sélection des patients, les contre-indications et les exigences de surveillance.
If phlebotomy is not possible, iron chelation therapy can be started after careful consideration of risk-benefit ratio.
Most evidence in haemochromatosis pertains to oral deferasirox (DFX) as a possible second-line option, which is effective in removing iron, but evidence is weak and DFX should not be used in patients with advanced liver disease.
A number of patients on the 15 mg/kg dose experienced side effects and the authors recommend a starting dose of 10 mg/kg, which reduced median serum ferritin concentration by 75% over a 48-week period and to <250 ng/ml.
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