Hémophilie B
ICD-10 D67ICD-11 3B11.0

Traitement de l'Hémophilie B Sévère ou Modérément Sévère avec une Activité du Facteur IX <2 IU/dL et Sans Inhibiteurs

Ce protocole porte sur la prise en charge de l'hémophilie B chez les patients dont le taux d'activité du facteur IX est inférieur à 2 IU/dL — seuil définissant la forme sévère et modérément sévère de la maladie — et n'ayant pas développé d'inhibiteurs du facteur IX.

Scénario clinique

Hémophilie B sévère ou modérément sévère avec un taux d'activité du facteur IX (FIX) confirmé <2 IU/dL, en l'absence d'inhibiteurs du facteur IX. Cette population présente un risque élevé de saignements spontanés et provoqués et nécessite une stratégie thérapeutique structurée et préventive.

Approche thérapeutique

Les recommandations actuelles fondées sur les preuves du groupe de travail sur les lignes directrices de l'hémophilie de l'ISTH favorisent fortement une stratégie prophylactique utilisant des concentrés de facteur IX plutôt qu'un traitement épisodique (à la demande) des épisodes hémorragiques. Les options comprennent le FIX purifié d'origine plasmatique ainsi que des formulations recombinantes de FIX à demi-vie standard et prolongée.

Le schéma thérapeutique structuré complet — incluant les critères de sélection du produit, les posologies et les ajustements d'intervalle — est disponible dans le protocole complet.

Accès Instantané aux Schémas Thérapeutiques Structurés Fondés sur les Preuves

References

DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
  1. In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
  2. Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
  3. In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with purified plasma-derived FIX or standard or extended half-life recombinant FIX concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
  4. In this guideline, standard prophylaxis refers to dose and dose intervals of 20 to 60 IU/kg of FIX twice per week for hemophilia B as defined by Srivastava et al.
  5. The prophylactic doses, brand, and frequency of FIX infusion varied between the trials: nonacog beta pegol 10 to 40 IU/kg once weekly, albutrepenonacog alfa 35 to 50 IU/kg once weekly or 75 IU/kg every 10 or 14 days, and eftrenonacog alfa 50 IU/kg once weekly or 100 IU/kg every 10 days.
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