Traitement de l'hémophilie A sévère avec inhibiteurs du facteur VIII
Ce protocole couvre la prise en charge de l'hémophilie A sévère — définie par une activité du facteur VIII inférieure à 1 UI/dL — chez les patients ayant développé des inhibiteurs du facteur VIII à un titre supérieur à 0,6 unités Bethesda. La présence d'inhibiteurs modifie fondamentalement l'approche clinique de la prévention des saignements.
Scénario clinique
Hémophilie A sévère (activité du facteur VIII <1 UI/dL) avec inhibiteurs du facteur VIII à un titre >0,6 unités Bethesda (BU). Cette combinaison définit un sous-groupe de haute complexité nécessitant une stratégie de prise en charge distincte de l'hémophilie A sévère sans inhibiteurs.
Approche thérapeutique
Les recommandations de l'ISTH préconisent la prophylaxie plutôt que le traitement épisodique pour cette population. Le schéma thérapeutique pour ce scénario implique un agent administré par voie sous-cutanée avec des calendriers de dosage flexibles conçus pour réduire la charge de traitement — le protocole complet comprenant la sélection de l'agent, les options de planification et les points de décision clinique est disponible ci-dessous.
References
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (conditional recommendation, based on low-certainty evidence ⨁⨁◯◯).
A positive inhibitor is defined as a titer of >0.6 Bethesda units (BU) for FVIII and ≥0.3 BU for FIX.
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with emicizumab over bypassing agents (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
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