Traitement de l'hémophilie A sévère et modérément sévère sans inhibiteurs du facteur VIII
Ce protocole couvre la prise en charge de l'hémophilie A sévère et modérément sévère — caractérisée par des taux d'activité du facteur VIII (FVIII) inférieurs à 2 UI/dL — chez les patients ne présentant pas d'inhibiteurs circulants contre le facteur VIII.
Scénario clinique
La population cible est définie par une activité du FVIII <2 UI/dL associée à l'absence d'inhibiteurs du facteur VIII. Cette combinaison — déficit factoriel significatif sans complication liée aux inhibiteurs — constitue le fondement de la stratégie prophylactique recommandée décrite dans ce protocole.
Approche thérapeutique (résumé partiel)
Les recommandations de l'ISTH formulent une recommandation forte en faveur de la prophylaxie plutôt que du traitement épisodique à la demande dans cette population. Le protocole couvre deux principales stratégies prophylactiques à considérer : l'emicizumab sous-cutané et la substitution par concentrés de facteur VIII. Le protocole complet détaille les critères de sélection, les considérations de planification et le rôle de chaque option — lesquels ne sont pas reproduits ici.
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests either prophylaxis with emicizumab or prophylaxis with FVIII concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
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