Ce protocole s'applique au syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) chez les patients sans anticorps anti-facteur H, lorsqu'un premier traitement par échange plasmatique (PEX) n'a pas permis d'atteindre les objectifs de rémission hématologique attendus.
SHUa sans anticorps anti-facteur H (anti-FH) — population dans laquelle les défauts héréditaires de la voie alterne du complément constituent une cause sous-jacente reconnue. L'échange plasmatique ou les perfusions de plasma représentent l'approche de première ligne établie dans ce contexte.
Le traitement précédent consistait en une initiation rapide de l'échange plasmatique (PEX), visant la rémission hématologique définie par l'ensemble des trois critères suivants :
L'échec à atteindre ces objectifs constitue le critère déclenchant l'escalade vers ce protocole de deuxième ligne.
Dans cette situation, un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre le composant C5 du complément est l'intervention de choix. Les indications complètes, la séquence thérapeutique et les paramètres de surveillance sont détaillés dans le protocole structuré complet.
Objectif clinique : la rémission hématologique est attendue à une médiane de 7 à 8 jours.
DOI: 10.1007/s00467-019-04233-7
Inherited defects of the alternative pathway are the chief cause of aHUS in Europe and North America.
Thus, PEX or plasma infusions remain the chief option for patients with aHUS, especially those with genetic defects in the complement pathway.
We recommend efforts to enable therapy with eculizumab in the following: (i) lack of remission despite 7–10 days of PEX, (ii) life-threatening features (seizures, cardiac dysfunction), (iii) complications due to PEX or vascular access, and (iv) inherited defect in complement regulation.
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