Maladie de surcharge en glycogène type VI : que faire lorsque l'amidon de maïs à libération prolongée (Glycosade) ne permet pas d'atteindre les objectifs glycémiques et cétoniques

Dans la GSD type VI, la supplémentation alimentaire en amidon de maïs à libération prolongée (Glycosade) est utilisée pour prévenir l'hypoglycémie nocturne. Lorsque cette approche ne permet pas de maintenir la glycémie et les corps cétoniques dans la plage cible, un protocole de prise en charge ultérieure s'applique.

Traitement précédent — condition d'échec

Le traitement précédent — l'amidon de maïs cireux à libération prolongée (Glycosade), administré par voie orale chez les enfants de plus de 5 ans et les adultes — n'a pas atteint ses objectifs thérapeutiques définis :

Glycémie 70–100 mg/dL non maintenue
Corps cétoniques sanguins 0,0–0,2 mmol/L non maintenus

Approche de prise en charge ultérieure (partielle)

Pour les patients atteints de GSD type VI ayant évolué vers une maladie hépatique avancée, la transplantation hépatique peut être envisagée comme intervention de prise en charge ultérieure. Les critères d'éligibilité complets, le parcours d'évaluation et l'algorithme de prise en charge complet sont disponibles dans le protocole structuré.

Accès instantané aux protocoles thérapeutiques fondés sur les preuves

References

DOI: 10.1038/s41436-018-0364-2

As liver manifestations usually improve with conservative treatment, liver transplantation is rarely needed.

However, as there is a spectrum of clinical severity, with some patients having significant liver disease, and as we continue to learn more about the natural history of the disease, liver transplant may be indicated in cases with advanced liver disease.

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