Traitement de l'anémie de Fanconi avec syndrome myélodysplasique avancé ou leucémie myéloïde aiguë

Les patients atteints d'anémie de Fanconi (AF) qui développent un syndrome myélodysplasique (SMD) avancé ou une leucémie myéloïde aiguë (LMA) présentent un tableau clinique distinct et complexe nécessitant une planification thérapeutique rigoureuse avant la transplantation.

Ce protocole traite spécifiquement de l'anémie de Fanconi avec syndrome myélodysplasique avancé ou leucémie myéloïde aiguë — une progression à haut risque dans laquelle l'approche de cytoréduction prétransplantation reste controversée et le choix de la stratégie est déterminant.

Approche thérapeutique (aperçu partiel)

La prise en charge implique une cytoréduction prétransplantation avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques, avec plus d'une stratégie chimiothérapeutique en usage ou en cours d'évaluation active — le schéma thérapeutique complet, le séquençage et les critères de décision sont disponibles dans le protocole intégral.

Accès immédiat aux protocoles thérapeutiques structurés fondés sur des données probantes

References

Pretransplant cytoreduction in patients with FA and advanced MDS/AML remains controversial.

Sequential strategies of fludarabine/cytarabine-based chemotherapy followed by HSCT several weeks later regardless of aplasia status may improve relapse-free survival.

Combination azacytidine/venetoclax as pretransplant cytoreduction is currently being tested in a combined safety/efficacy basket trial that includes patients with FA and MDS/AML (NCT05292664).

DOI: 10.1182/hematology.2023000489

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