Traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne avec Mutation Confirmée du Gène DMD chez les Patients Ambulatoires Âgés de 4 Ans et Plus

Ce protocole concerne une sous-population spécifique et bien caractérisée de la dystrophie musculaire de Duchenne : les patients ambulatoires âgés de 4 ans ou plus avec une mutation confirmée dans le gène DMD qui satisfont à des critères d'éligibilité moléculaire définis.

Population de Patients

Les patients éligibles à ce protocole doivent répondre à tous les critères suivants :

Âge de 4 ans ou plus
Mutation confirmée dans le gène DMD
Ambulatoire

Non éligible si l'un des éléments suivants s'applique :

Délétion de l'exon 8 ou de l'exon 9 dans le gène DMD
Anticorps préexistants contre le virus adéno-associé

Approche Thérapeutique

Pour les patients répondant aux critères susmentionnés, la prise en charge dans ce contexte implique une thérapie génique à base d'AAV administrée en une seule fois — le schéma thérapeutique complet, les étapes de confirmation et le parcours de décision clinique sont disponibles dans le protocole complet.

Accès Instantané aux Schémas Thérapeutiques Structurés Fondés sur les Preuves

References

Elevidys is a single-dose adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy indicated for the treatment of patients 4 years or older who have a confirmed mutation in the DMD gene and are ambulatory.

People with certain mutations (exons 8 or 9 deletions) or who have antibodies to the adeno-associated virus are ineligible to receive Elevidys.

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