La tumeur desmoïde de l'intestin grêle est une néoplasie mésenchymateuse localement agressive. Lorsque le traitement médical systémique initial ne permet pas un contrôle adéquat de la maladie, une approche de deuxième ligne définie est disponible, éclairée par les données cliniques.
Ce protocole s'applique après l'échec du traitement médical systémique — qui peut inclure des inhibiteurs de tyrosine kinase (sorafénib, pazopanib, imatinib ou sunitinib), ou une chimiothérapie cytotoxique (telle que méthotrexate plus vinblastine ou vinorelbine, ou un schéma contenant une anthracycline) — lorsque la réponse tumorale objective ou la stabilité de la maladie à l'imagerie et l'amélioration symptomatique n'ont pas été obtenues.
L'étape suivante implique un agent oral de la classe des inhibiteurs de la γ-sécrétase, utilisé chez les patients dont la maladie a progressé sous les thérapies antérieures ou y est devenue réfractaire. Les critères d'éligibilité complets, le schéma thérapeutique et les exigences de surveillance sont disponibles dans le protocole complet.
Le traitement vise une réponse tumorale objective — incluant une réponse partielle avec régression tumorale mesurable à l'imagerie — accompagnée d'une réduction cliniquement significative de la charge symptomatique.