Dans la tumeur desmoïde, la prise en charge initiale repose souvent sur la surveillance active. Lorsque la surveillance ne peut plus atteindre son objectif — contrôler la taille de la tumeur et prévenir sa croissance — l'escalade vers un traitement médical systémique est indiquée.
La surveillance active avec suivi clinique et radiologique régulier n'a pas atteint ses objectifs : stabilité de la taille tumorale à l'imagerie et absence de croissance tumorale lors de plusieurs consultations de suivi consécutives. Cette progression documentée constitue le déclencheur qui justifie le passage à un traitement médical actif.
La prochaine ligne de traitement introduit un traitement médical systémique. Plusieurs agents sont disponibles, appartenant à différentes classes thérapeutiques, avec des niveaux de preuve variables et des profils de tolérance différents. L'approche générale privilégie l'initiation du traitement par l'option présentant le profil de tolérance le plus favorable, avec une escalade progressive vers des agents potentiellement plus toxiques si nécessaire.
La sélection complète des agents, le séquençage recommandé et tous les détails posologiques figurent dans le protocole complet ci-dessous.
Absence de progression de la maladie à l'imagerie à 6 mois ; stabilité ou réduction de la taille tumorale. Un traitement d'au moins 6 mois est généralement nécessaire avant de pouvoir évaluer l'efficacité.
The consensus of the Desmoid Tumor Working Group was that for most of the available treatments, a course of at least 6 months is required (provided there is absence of frank progression) prior to assessing effectiveness.
In general and excluding issues of drug availability and cost, which may vary considerably, it is reasonable to use the treatment with more desirable safety profile initially, followed by agents with potentially more toxic effects in a stepwise fashion.